孤兒藥市場的吸引力

曾念國、王大維、陶光恆 2004/10/16
生技與醫療器材報導月刊．第64期

孤兒藥(Orphan Drug)是指用於治療罕見疾病的藥物。依我國2000年「罕見疾病及藥物審議委員會」的公告，是以疾病盛行率萬分之一以下作為我國罕見疾病認定的標準。在美國，FDA定義孤兒藥為治療疾病總人口低於20萬美國人的罕見疾病，而日本則訂為低於5萬疾病人口的罕見疾病；澳洲立案於1998年，界定是疾病人數少於2千人屬之。

罕見疾病雖然特殊，卻不一定就是無法治療的疾病。雖然目前全世界已有超過200種以上的孤兒藥或生化產品問世，然而由於發生機率低，罕見疾病通常仍會面臨治療藥物取得困難的問題。主要原因在於，罕見疾病治療藥物與食品的研發製造需要經費與時間，但是使用者人數過少，廠商在利潤的考慮下，多不願投入開發、製造或引進。

美國孤兒藥法案　以七年獨占權鼓勵廠商 美國孤兒藥法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通過施行，其目的在鼓勵藥廠針對市場潛力不佳的罕見疾病，發展相對應的治療用藥。對藥廠而言，該法案最重要的誘因在於人為保障的獨占市場。不論專利保護是否到期，該法案保障藥廠發展罕見疾病新藥，具有自核准期起算七年的專有製造與銷售權利，期間內藥廠可以獲得相關藥物的獨占利潤。藉此誘因，吸引藥廠投入原來不具有商機的罕見疾病藥物的研發工作。

由於該法案允許開發藥廠對該項藥物以獨占的方式經營銷售，所以在藥價制定方面，可謂完全操控於藥廠手中。是故，對罕見疾病患者而言，使用孤兒藥所造成的經濟負擔，通常是嚴重的問題。目前美國對應的解決方案，多半是利用醫療保險或社會福利制度對患者加以協助，以克服價格障礙。就人道層面考量其法案實行的意義，孤兒藥法案確實改善了罕見疾病患者受到妥善醫療照護的機會 — 由原本無藥可醫，轉變為具有改善症狀甚至療癒的可能。

成效方面，孤兒藥法案對罕見疾病治療的貢獻，可以由以下數字獲得佐證：自美國1983年推出孤兒藥法案後的20年間，美國醫藥市場針對罕見疾病共推出231種相關藥品；相對於此，法案施行之前美國醫藥市場針對罕見疾病推出的藥物大約只有10種，相當於2003年一年針對罕見疾病推出的孤兒藥數量（表一）。

表一、2003年FDA認證通過的孤兒藥種類 全球孤兒藥市場　2003年佔藥物銷售額的7% 孤兒藥的推出不僅加惠於美國境內的罕見疾病患者，藉由全球市場的銷售，對全球罕見疾病的患者而言，都具有正面的助益。事實上，在人道考量之外，孤兒藥法案對生技與製藥產業也產生了促進發展的作用。全世界的孤兒藥市場在2003年已達全部藥物銷售額的7%，預計至2008年將可進一步提昇至7.5%。

儘管孤兒藥的使用人口不多，同時新藥開發成本高昂，不過由於藥廠考量投資回收，往往會制定高於一般水準的藥價，這也造成孤兒藥在全球藥物市場仍有一定的市場銷售額。根據Decision Resources公司的分析報告，2000年時，美國醫藥市場中一般藥物的平均年銷售額大約1,450萬美元；相對的，孤兒藥的的平均銷售金額約為5,000萬美元，可以看出孤兒藥的治療成本確實較高。

全球孤兒藥市場在2002年約有251億美元的規模（參考圖一），占所有藥物銷售額約7%的比例，2003年預估市場成長至281億美元。至2008年，在藥廠投入研發的孤兒藥逐漸進入市場之後，預估全球孤兒藥銷售將達到436億美元，比例也將達到7.5%。

圖一、2002、2003及2008年全球孤兒藥預估銷售額及占所有藥物銷售比例 大部份的罕見疾病目前都無法利用藥物完全根治，只能用來減緩症狀的進展，所以一旦藥廠研發出相關的治療用藥之後，通常可以擁有長期高額的利潤。像是Biogen-IDEC所開發出的治療藥物Avonex（重組interferon-ß1a），可以有效緩解多發性硬化症(Multiple Sclerosis)病患的症狀。而Avonex在2002年便擁有超過10億美元的銷售佳績，為市場上治療多發性硬化症第一個超過10億美元的治療藥物，這也再次顯見孤兒藥隱藏的市場潛力不可小覷。

台灣孤兒藥的使用發展與市場現況 我國衛生署在1998年開始針對各種罕見疾病之治療與藥物使用進行討論，在2000年公佈施行「罕見疾病防治及藥物法」後，已陸續公佈「罕見疾病防治及藥物法施行細則」、「罕見疾病醫療補助辦法」、「罕見疾病藥物專案申請辦法」、「罕見疾病藥物查驗登記審查準則」及「罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法」等，其目的均是為了提供罕見疾病患者進一步之協助。

目前衛生署公告列入罕見疾病的藥物共有68種，大部份均是國外藥廠所生產。不過為幫助罕見疾病病人取得合適之藥物，法律亦明定在一定條件下，病人也可由自己、家屬或透過醫院、學會或相關基金會或由委託藥商，提出用藥申請，並得視實際需要分批進口。現有主要的進口商包括陀德罕見醫藥、吉帝醫藥等公司，而國內藥廠從事生產則有台灣東洋（兩項）與聯亞生技（一項）兩家企業。

由於一些罕見疾病需要的特殊營養品，以及使用機會較多藥物，多半已取得我國健保給付，使用機會少的藥，也可先從孤兒藥藥物物流中心取得，因此台灣目前對於病患的治療照護尚屬完善。最近健保費用協定委員會也在會議中作出決議，將罕見疾病的醫療費用預算由2004年的3億元，增加為2005年的5.7億元，增長九成，以符合此類病患之需求。

雖然罕見疾病種類繁多，又需要特殊藥物治療，不過基於人類生而平等的觀念，即使患者數再少，社會仍應視其需求給予應有的保障。相信在國內廠商已開始投入相關藥物研發，以及大眾持續給予關懷的情況下，罕見疾病患者未來將能得到更充分的治療與照護服務，生活品質也能更加改善。