孤兒藥市場的吸引力

曾念國、王大維、陶光恆 2004/10/16
生技與醫療器材報導月刊．第64期

孤兒藥(Orphan Drug)是指用於治療罕見疾病的藥物。依我國2000年「罕見疾病及藥物審議委員會」的公告，是以疾病盛行率萬分之一以下作為我國罕見疾病認定的標準。在美國，FDA定義孤兒藥為治療疾病總人口低於20萬美國人的罕見疾病，而日本則訂為低於5萬疾病人口的罕見疾病；澳洲立案於1998年，界定是疾病人數少於2千人屬之。

罕見疾病雖然特殊，卻不一定就是無法治療的疾病。雖然目前全世界已有超過200種以上的孤兒藥或生化產品問世，然而由於發生機率低，罕見疾病通常仍會面臨治療藥物取得困難的問題。主要原因在於，罕見疾病治療藥物與食品的研發製造需要經費與時間，但是使用者人數過少，廠商在利潤的考慮下，多不願投入開發、製造或引進。

美國孤兒藥法案　以七年獨占權鼓勵廠商 美國孤兒藥法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通過施行，其目的在鼓勵藥廠針對市場潛力不佳的罕見疾病，發展相對應的治療用藥。對藥廠而言，該法案最重要的誘因在於人為保障的獨占市場。不論專利保護是否到期，該法案保障藥廠發展罕見疾病新藥，具有自核准期起算七年的專有製造與銷售權利，期間內藥廠可以獲得相關藥物的獨占利潤。藉此誘因，吸引藥廠投入原來不具有商機的罕見疾病藥物的研發工作。

由於該法案允許開發藥廠對該項藥物以獨占的方式經營銷售，所以在藥價制定方面，可謂完全操控於藥廠手中。是故，對罕見疾病患者而言，使用孤兒藥所造成的經濟負擔，通常是嚴重的問題。目前美國對應的解決方案，多半是利用醫療保險或社會福利制度對患者加以協助，以克服價格障礙。就人道層面考量其法案實行的意義，孤兒藥法案確實改善了罕見疾病患者受到妥善醫療照護的機會 — 由原本無藥可醫，轉變為具有改善症狀甚至療癒的可能。

成效方面，孤兒藥法案對罕見疾病治療的貢獻，可以由以下數字獲得佐證：自美國1983年推出孤兒藥法案後的20年間，美國醫藥市場針對罕見疾病共推出231種相關藥品；相對於此，法案施行之前美國醫藥市場針對罕見疾病推出的藥物大約只有10種，相當於2003年一年針對罕見疾病推出的孤兒藥數量（表一）。

表一、2003年FDA認證通過的孤兒藥種類 全球孤兒藥市場　2003年佔藥物銷售額的7% 孤兒藥的推出不僅加惠於美國境內的罕見疾病患者，藉由全球市場的銷售，對全球罕見疾病的患者而言，都具有正面的助益。事實上，在人道考量之外，孤兒藥法案對生技與製藥產業也產生了促進發展的作用。全世界的孤兒藥市場在2003年已達全部藥物銷售額的7%，預計至2008年將可進一步提昇至7.5%。

儘管孤兒藥的使用人口不多，同時新藥開發成本高昂，不過由於藥廠考量投資回收，往往會制定高於一般水準的藥價，這也造成孤兒藥在全球藥物市場仍有一定的市場銷售額。根據Decision Resources公司的分析報告，2000年時，美國醫藥市場中一般藥物的平均年銷售額大約1,450萬美元；相對的，孤兒藥的的平均銷售金額約為5,000萬美元，可以看出孤兒藥的治療成本確實較高。

全球孤兒藥市場在2002年約有251億美元的規模（參考圖一），占所有藥物銷售額約7%的比例，2003年預估市場成長至281億美元。至2008年，在藥廠投入研發的孤兒藥逐漸進入市場之後，預估全球孤兒藥銷售將達到436億美元，比例也將達到7.5%。

圖一、2002、2003及2008年全球孤兒藥預估銷售額及占所有藥物銷售比例 大部份的罕見疾病目前都無法利用藥物完全根治，只能用來減緩症狀的進展，所以一旦藥廠研發出相關的治療用藥之後，通常可以擁有長期高額的利潤。像是Biogen-IDEC所開發出的治療藥物Avonex（重組interferon-ß1a），可以有效緩解多發性硬化症(Multiple Sclerosis)病患的症狀。而Avonex在2002年便擁有超過10億美元的銷售佳績，為市場上治療多發性硬化症第一個超過10億美元的治療藥物，這也再次顯見孤兒藥隱藏的市場潛力不可小覷。

台灣孤兒藥的使用發展與市場現況 我國衛生署在1998年開始針對各種罕見疾病之治療與藥物使用進行討論，在2000年公佈施行「罕見疾病防治及藥物法」後，已陸續公佈「罕見疾病防治及藥物法施行細則」、「罕見疾病醫療補助辦法」、「罕見疾病藥物專案申請辦法」、「罕見疾病藥物查驗登記審查準則」及「罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法」等，其目的均是為了提供罕見疾病患者進一步之協助。

目前衛生署公告列入罕見疾病的藥物共有68種，大部份均是國外藥廠所生產。不過為幫助罕見疾病病人取得合適之藥物，法律亦明定在一定條件下，病人也可由自己、家屬或透過醫院、學會或相關基金會或由委託藥商，提出用藥申請，並得視實際需要分批進口。現有主要的進口商包括陀德罕見醫藥、吉帝醫藥等公司，而國內藥廠從事生產則有台灣東洋（兩項）與聯亞生技（一項）兩家企業。

由於一些罕見疾病需要的特殊營養品，以及使用機會較多藥物，多半已取得我國健保給付，使用機會少的藥，也可先從孤兒藥藥物物流中心取得，因此台灣目前對於病患的治療照護尚屬完善。最近健保費用協定委員會也在會議中作出決議，將罕見疾病的醫療費用預算由2004年的3億元，增加為2005年的5.7億元，增長九成，以符合此類病患之需求。

雖然罕見疾病種類繁多，又需要特殊藥物治療，不過基於人類生而平等的觀念，即使患者數再少，社會仍應視其需求給予應有的保障。相信在國內廠商已開始投入相關藥物研發，以及大眾持續給予關懷的情況下，罕見疾病患者未來將能得到更充分的治療與照護服務，生活品質也能更加改善。

大陸行（瀋陽、北京）-前記（轉錄趙爺文章）

經過了兩週間的瀋陽、北京之旅
在昨天下午搭機回到了東京
說真的
這次的旅行讓我大開眼界
也讓我知道了自己親身去體驗一件事的重要性
不管是台灣、日本、大陸 抑或美國
即使在這資訊爆炸的年代
理論上坐在家裡看看電視上上網
手中就能掌握世界趨勢
然而
我終究發現單方面接受別人給的訊息並不能產生什麼幫助
只有跨越箝制和框框
自己親身去體驗和感受
才能真正理解 真正產生同理心

就像我老在日本的電視上看到批評中國的字眼
在台灣的媒體上看到關於大陸的負面報導
而這次又在大陸的電視上看到一堆關於神聖的共產黨戰勝萬惡的國民黨的連續劇
和對所謂的小日本鬼子的歷史情仇
我想人云亦云的人肯定很多
就像我以前也不是很了解日本和中國究竟是怎麼回事
只能指望一些能接受到的單方面訊息判斷
又
當你處在一個年年立場都不相同的政治媒體雰圍
你有時候很難保持腦袋清醒
而不知不覺之間就被政府的意識型態所感化
而失去了自己的客觀判斷和方向

我想不管是台灣抑或日本、大陸
我都觀察到了一樣的現象
這和經濟發展程度完全無關
而是一種人親土親的情感
有時候造成了一種扭曲的效果

所以我真的想要向偶然間看到這文章的人說
出去走走吧！
有能力的話出國幾年
再不然至少到外國自助旅行一兩個月
而且不要侷限在自己想去的地方
多到幾個國家觀察
你會看到截然不同的歷史文化之美
也不要只是抱著觀光客的心態
多走走多看看
融入當地人們的生活和情感
我終發現
世界遠比我想像的這個世界大
而在同時接受中國、日本和美國文化的台灣長大的我們
其實---什麼都沒搞懂

原文出處：http://honjaw.spaces.live.com/blog/cns!3BBBB69E5FFC6148!827.entry

阿公．夢見

端午節前一天早上

我夢到去世二十幾年的阿公，坐在現在家裡的客廳

旁邊坐著的還有姑姑，主座上坐的是凱翊哥哥

這個難得的團員畫面，讓我意外地流下了眼淚

斗大的淚珠，一顆又一顆，滑落我的眼際

我已經醒了，可是夢中的畫面已留印在腦中

然後又是一陣淚水

至今，我對於那時候的情緒仍百思不解

流了淚，卻不知道是為何而流…

只知道這兩個空間與距離與我遠隔的親人，難得有了重逢…

2008/06/13 葆

要五毛，給一塊

傑克．威爾許說：員工對老闆要over deliver，就是永遠要做比老闆要求的更多，這樣自己就學到更多，也會讓老闆更聰明……。

一個小朋友辭職，因他的表現良好，辭職令我意外，於是約來一談。他告訴我，他每天都處在高度的壓力下，每天被工作、被主管的要求，壓得喘不過氣來。他感覺就好像背後有一個大的巨輪，不斷的向他逼進。他被迫不得不快速前進，可是稍一不慎，步調稍慢，巨輪就從他身上壓過，幾乎每個月就要被壓扁一次，這樣的工作壓力太大，他承受不了，只好逃離！

我告訴他，我覺得他表現不錯。他苦笑說，那都是勉強出來的，長期實在痛苦不堪，他覺得趕不上公司、組織與主管的要求！

聽了他的說法，我十分遺憾。因為從能力、從學歷、從工作結果來看，他都是好的同事，都是值得培養的新秀，但是他自己走不出心中的魔障，缺乏正確的認知，以至於陷落工作的深淵！

我嘗試換個角度點醒他：就算背後有個巨輪，壓迫你、催促你。但那些都是你要做的事，你為什麼不換個角度，不要走在巨輪的前面，要走在巨輪的後面，由你去推動它，要快就快、要慢就慢；由你來決定速度、由你來決定時間，這只是轉個念頭、轉個態度而已！

我進一步解釋，只要你自我要求的節奏、標準改變，就可以做到。如果組織的要求比你自我的要求高，如果主管的要求比你的自我要求嚴，你就被組織、被主管的節奏推著走，你就落入別人的掌控中。反之，如果你有更高的要求標準，比組織高、比組織嚴、比主管快、比主管先，那你就應付裕如。

事實上，這是我從工作第一天就學到的經驗。主管叫我拜訪三個客戶，我知道我笨，我決定拜訪五個，以補自己沒經驗的不足。主管叫我三天後交稿子，我怕寫不出來，我決定早一天寫好，以免到時候抓瞎；也就是因為這樣的態度，我幾乎沒有看過主管的臉色，雖然工作的品質未必被獎勵，但至少不至於因為工作完成不了而被罵！

「比老闆更高的自我要求標準」，變成我最重要的基本工作法則，不是為了要有好的績效，只是要免於挨罵。但久而久之，我逐漸發現更大的好處，那就是「更高的標準」，會讓自己更快進步，也會因而得到老闆信賴，而且可以擁有更大的自主空間。

因此，瞭解組織的要求，摸清老闆的習性，變成我的習慣，老闆急，我更急；老闆快，我更快；老闆嚴謹，我就更注意細節、更小心；老闆氣派恢宏，我就更大處著眼、揮灑自如。老闆說要省五毛，我就設法省一塊錢。這種「要五毛，給一塊」的工作邏輯，讓我永遠不會變成被檢討的對象。

這個小朋友能否「頓悟」這個「更高標準」的邏輯，我不敢說。但我看他眼光閃爍著光芒，我知道他有所體會。當然我更知道，這個「更高標準」的想法，不只是想法，更代表著你要有決心和毅力，也需要更聰明的做法，只要想通這一點，再加上嘗試與實踐，一切就會改變了。

後記：

有人問我，要五毛給一塊，這樣不是會把老闆寵壞了嗎？而以後老闆胃口變大了，不是讓我們更難過了！

我回答，如果有這種慾惑難填，不知愛護部屬的老闆，那就槍斃他、離開他。但一般而言，你這做老闆只會對你依賴越來越重，你很快會變成老闆的首席戰將，會享有特殊待遇，你會擁有最大的自主空間，你反而會成為老闆攏絡的對象。

摘自: 《自慢 社長的成長學習筆記》 商周出版社

2008/06/07 人生的週期？

端午，回家的好日子…

最近在台北總覺得很累

除了生活上的壓力，我想主因是…

尚未找到在台北放鬆的方式
曾經試著找幾個地方，但覺得，效果總是差那麼一點點

大概，就基隆河邊的公園吧，還有幾家喜歡的Starbucks


回想起來，到清華唸書的前兩、三年，也是紊亂不堪

其中的因素有可能是感情不順，也有可能是不習慣寂寞感

我常回想高中的時光，社團團練的樂趣、兩小無猜的青澀，和推甄申請的成就感

我甚至拿新竹和虎尾比，以為她水不淨、山不靈…

直到我學會獨處，學會一個人的滿足，享受它帶來的寧靜

新竹也成了我怎樣也割捨不下的地方…


來台北的這一年多，漸漸地，明白自己還是比較喜歡鄉下的生活

或是說“較平靜的生活”

老實說，撇開小時候先入為主的印象不談，來台北居住的感覺還不差

城市的活力，交通的便捷性，市府的功能…等等都是台北值得驕傲的地方

一段時日之後，才覺得自己抵抗不住持久的車潮和聲響

對於台北人在物質與情緒上的斤斤計較，在相處上也形成了一種無力感


我常想，他們的快樂源自於什麼？

看到市府捷運站附近，那些精品專櫃貼出的廣告

本是值得細細品味它的設計與用心

但想到實際上可能是某位千金小姐抱著它欣喜若狂的樣子

那麼它帶給人們的價值，未免過於膚淺…


所以這些日子來，我常常懷念當兵那年的生活

雖然因為紀律與作息過於乏味，但也因此帶來了簡單的快樂與滿足

正常吃飯，正常睡覺，有熱水洗澡…

偷到一點時間上營站喝喝冷飲，已經可以算是奢侈的享受了

至今我還記得在中坑新訓時，那瓶綠豆沙牛奶的甜味

我也記得它順滑過喉頭，那會心一笑的滿足

快樂真的可以那麼簡單


有了大學時代那段成長，我不會幼稚地把過錯推給土地

但是這樣的起起伏伏，好像是人生不可避免的週期

一段掙扎，一段享受


2008/06/30 葆